间充质干细胞----从基础到临床

    干细胞是一类具有自我复制和多向分化能力的细胞,它们可以不断地自我更新,并在特点条件下转变分化为一种或多种构成人体组织或器官的细胞。干细胞是机体的起源细胞,是形成人体各种组织器官的祖宗细胞。

  间充质干细胞(mesenchymal stem cells.MSC)是干细胞家族的重要成员,来源于发育早期的中胚层和外胚层。MSC最初在骨髓中发现,因其具有多向分化潜能、造血支持和促进干细胞植入、免疫调控和自我复制等特点而日益受到人们的关注。如间充质干细胞在体内或体外特定的诱导条件下,可分化为脂肪、骨、软骨、肌肉、肌腱、韧带、神经、肝、心肌、内皮等多种组织细胞。连续传代培养和冷冻保存后仍具有多向分化潜能,可作为理想的中心细胞用语衰老和病变引起的组织器官损伤修复。

  间充质干细胞的临床研究已经在许多国家开展,美国批准了38项临床试验,中国批准了2项临床试验。目前,对于间充质干细胞用语治疗数十种难治性疾病的治疗研究,除了用来促进恢复造血,与造血干细胞共移植提高白血病和难治性贫血等以外,还用于心脑血管疾病、肝硬化、骨和肌肉衰退性疾病、脑及脊髓神经损伤、老年痴呆及红斑狼疮和硬皮病等自身免疫性疾病的治疗研究,已经取得的部分临床试验结果令人鼓舞。

  迄今的研究表明,脐带来源的间充质干细胞不但能够成为骨髓间充质干细胞的理想替代物,而且具有更大的应用潜能。脐带间充质干细胞表达多种胚胎干细胞的特有分子标志,具有分化潜能大、增殖能力强、免疫原性低、取材方便。无道德伦理问题的限制,易于工业化制备等特征,因此有可能成为最具临床应用前景的多能干细胞。

  目前除中国外,脐带间充质干细胞这一技术只有加拿大、英国、美国和巴西等少数国家掌握。2004年国家发展与改革委员会批准组建细胞产品国家工程研究中心,作为国家级细胞产品专业科研机构,我们发明了一种从脐带中分离和培养增间充质干细胞的专利技术,并构建了世界第一家脐带间充质干细胞库。细胞产品国家工程研究中心的主要工作是采用细胞工程、生物制药工程、基因工程等技术进行干细胞产品的开发、临床应用及其科研成果工程化研究。已经成功建立了符合国际标准的干细胞分离、保存工艺技术,以及干细胞组织定向分化研发技术平台,同时采用全面质量管理的方式建立了完善的质量控制体系。最终我们将利用干细胞库和组织定向分化研发技术平台完成细胞治疗产品的产业化建设。

  世界范围内干细胞技术的迅猛发展,给人类健康带来了巨大的福音。2007年美国食品和药品监督管理局已经批准间充质干细胞作为治疗造血移植排斥的一线药物进入Ⅲ期临床。尽管对于间充质干细胞的临床治疗机制还有许多未解之迷,但这并不能阻碍间充质干细胞的临床应用之路,因为越来越多的临床证据显示应用间充质干细胞治疗多种疾病的确安全有效。正如阿司匹林的临床应用过程,作为一种最有效的解热、镇痛、消炎药物在临床上使用已经有100余年,但它的作用机理知道其进入市场70年后才得以阐明。带着疑问和目标上路的人最终不会迷路,我们希望并相信我们可以成为间充质干细胞探索之路上清醒的推动者。